也谈丹参滴丸在美III期临床研究结果

对于一项临床试验的结果,你想看懂它,要知道一点医学与统计的知识,比如平板试验是什么,主要终点是啥,P值意味着什么,等等。我假设,这些概念你都懂。

这次试验的结果:主要终点未达到统计学要求,你可以简单地认为,这次试验没有成功,FDA不会因此试验的结果而批准丹参滴丸在美上市。

  1. 关于“未达到统计学要求”:统计学只是帮助我们对一个药物是否安全有效进行决策,但统计学不能代替决策本身,更不是评判标准。统计学结果未达要求,并不等于这个药物无效。相反,统计上能够做出来P<=α(0.05或0.01)的结果,也不等于这个药物就有效,一个很简单的例子,假设高血压患者的安慰剂效应是4mmHg,而某新药的降压效果是5mmHg,那么,只要两组的样本量足够大,统计检验时就可得到P<=α的结果,而且随着样本量的持续增大,这个P值会越来越小!但从临床意义上看,这个有意义吗,没有。所以说:一项临床研究的结果,要结合统计学意义与临床意义进行全面解读和评价,缺一不可。(不过我所见的结果中,都没列出主要终点的效应值,天士力也是够可以的,呵呵)

  2. 官方发布的试验结果,确实有一些避重就轻,也相当的外交词令~“临界显著”(P=0.06,注:官方稿件中的数据),意思是说:虽然没达统计学要求,但在检验水准附近,接近“显著”了,所以:官方称已经和FDA进行沟通,计划再做一个验证性试验,据说就在美国本土。其实,相当于“增加样本量”,为了达到统计学上的要求。作为一家企业,这种做法无可厚非,你以为外企的研究数据就有多透明?莫要太天真。我觉得只要不触碰底线:在临床数据上面造假,其它行为也都还可接受吧。

  3. 从目前情况看,确实属于统计学上“临界”的状态,所以FDA的态度(当然我并不知道,我是感觉)应该是比较谨慎的,不会断然说:你这个药就是无效啊!最后:未来丹参滴丸在美国有上市的可能性,概率,我猜(基于官方给出的数据,它要是没骗我的话,呵呵),60%。

下图内容来自ClinicalTrials.Gov:

最后,还想多说两句:

一个:

一个药物的疗效与安全性,和我们对这个药物内在的了解,如分子结构、作用靶点,作用机理等,没有关系。你了解不了解它,它就是客观存在在那里,它作用于人体,有效就是有效,安全就是安全。很多经典老药,在发现和使用之初,人们对它们又有多少了解呢!

所以,请不要从非临床研究的角度,看一项临床研究的结果,无论是中药,还是西药。临床研究的结果告诉我们,它是什么,非临床研究可以告诉我们,它为什么。对于广大患者而言,知道它是什么就足够了。

我8岁的时候,甲肝大流行,喝了一个月的汤药,好了。谁知道那个苦苦的汤药里(每次一大碗),都有啥东西!谁知道在熬药的时间里,那熬药的砂锅里发生了多少化学反应,又生成了几多新物质??开药的大夫也说不清吧,当然我就更不知道了。但这不影响我喝了,好了,这个结果。

另一个:

说中药无效的,请你拿出证据来;同样,说中药有效的,请你拿出证据来。无论你是谁,请用真实、完整、科学的数据出来说话。

对于一项临床试验的结果,你想看懂它,要知道一点医学与统计的知识,比如平板试验是什么,主要终点是啥,P值意味着什么,等等。我假设,这些概念你都懂。 **这次试验的结果:主要终点未达到统计学要求,你可以简单地认为,这次试验没有成功,FDA不会因此试验的结果而批准丹参滴丸在美上市。** 1. **关于&ldquo;未达到统计学要求&rdquo;:**统计学只是帮助我们对一个药物是否安全有效进行决策,但统计学不能代替决策本身,更不是评判标准。**统计学结果未达要求,并不等于这个药物无效。**相反,统计上能够做出来P&lt;=&alpha;(0.05或0.01)的结果,也不等于这个药物就有效,一个很简单的例子,假设高血压患者的安慰剂效应是4mmHg,而某新药的降压效果是5mmHg,那么,只要两组的样本量足够大,统计检验时就可得到P&lt;=&alpha;的结果,而且随着样本量的持续增大,这个P值会越来越小!但从临床意义上看,这个有意义吗,没有。所以说:一项临床研究的结果,要结合统计学意义与临床意义进行全面解读和评价,缺一不可。(不过我所见的结果中,都没列出主要终点的效应值,天士力也是够可以的,呵呵) 2. 官方发布的试验结果,确实有一些避重就轻,也相当的外交词令~&ldquo;临界显著&rdquo;(P=0.06,注:官方稿件中的数据),意思是说:虽然没达统计学要求,但在检验水准附近,接近&ldquo;显著&rdquo;了,所以:官方称已经和FDA进行沟通,计划再做一个验证性试验,据说就在美国本土。其实,相当于&ldquo;增加样本量&rdquo;,为了达到统计学上的要求。作为一家企业,这种做法无可厚非,你以为外企的研究数据就有多透明?莫要太天真。我觉得只要不触碰底线:在临床数据上面造假,其它行为也都还可接受吧。 3. 从目前情况看,确实属于统计学上&ldquo;临界&rdquo;的状态,所以FDA的态度(当然我并不知道,我是感觉)应该是比较谨慎的,不会断然说:你这个药就是无效啊!最后:未来丹参滴丸在美国有上市的可能性,概率,我猜(基于官方给出的数据,它要是没骗我的话,呵呵),60%。 **下图内容来自ClinicalTrials.Gov:** https://www.cnstat.org/community/sites/old/uploads/2017/09/671752738.png https://www.cnstat.org/community/sites/old/uploads/2017/09/2529171873.png 最后,还想多说两句: 一个: 一个药物的疗效与安全性,和我们对这个药物内在的了解,如分子结构、作用靶点,作用机理等,没有关系。你了解不了解它,它就是客观存在在那里,它作用于人体,有效就是有效,安全就是安全。很多经典老药,在发现和使用之初,人们对它们又有多少了解呢! 所以,请不要从非临床研究的角度,看一项临床研究的结果,无论是中药,还是西药。临床研究的结果告诉我们,它是什么,非临床研究可以告诉我们,它为什么。对于广大患者而言,知道它是什么就足够了。 我8岁的时候,甲肝大流行,喝了一个月的汤药,好了。谁知道那个苦苦的汤药里(每次一大碗),都有啥东西!谁知道在熬药的时间里,那熬药的砂锅里发生了多少化学反应,又生成了几多新物质??开药的大夫也说不清吧,当然我就更不知道了。但这不影响我喝了,好了,这个结果。 另一个: **说中药无效的,请你拿出证据来;同样,说中药有效的,请你拿出证据来。无论你是谁,请用真实、完整、科学的数据出来说话。**
编辑于 2020-08-19 1:55 pm
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